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孤儿药有哪些 孤儿药是什么意思

生活经验知识分享

很多投资者对孤儿药不甚了解，甚至有些热衷传统仿制或fast follow药企的“价值投资者”情绪化的做出了“做孤儿药的企业真是够孤儿的”这样令人瞠目结舌的价值判断 。
事实上，在FDA批准的所有创新药中，孤儿药目前已占比约50% 。特别是在抗癌新药方面，FDA基本优先通过以罕见病为适应症的孤儿药 。
而国内biotech企业如果有意出海，想要做能在海外上市的创新药，找准自身技术特色，寻找广大未被满足的罕见病市场才是目前最重要甚至唯一的通路 。
什么是孤儿药？
近些年，用于治疗罕见病的孤儿药研发受到越来越多的关注 。目前，国际上已经确认的罕见病种类大约有8000种罕见病 （orphan disease），影响了全球近3 亿人口 。
根据美国国立卫生研究院(National Institiuetes of Health, NIH）报道，在美国大约有7000种罕见疾病，影响了约0.3亿人口 。为了保障罕见病药物研发，美国于1983年颁布了《孤儿药法案》，成为世界上第一个为罕见病药物立法的国家 。随后，欧盟（EMA）、日本（PMDA）、中国（NMAP）及其他一些国家相继出台了各种激励政策，以鼓励孤儿药的研发 。
尽管如此，目前约有95% 的罕见病尚无有效的治疗药物 。新药研发公司在向FDA提交新药注册申请阶段，除了利用FDA新药研发与审评的加速通道， 应该充分考虑FDA孤儿药认定 。
以最近5年用于治疗罕见病的抗肿瘤创新药物为例，这些药物在向FDA递交NDA/BLA之前，大多数都获得了孤儿药认定 。
2020年FDA CDER批准的53个新药中，获得孤儿药认定的抗肿瘤新药比例高达85% 。在使用过一种或多种FDA创新药研发与审评的加快通道的36个创新药中，获得孤儿药认定的新药占80.6% 。在2018-2020连续三年CDER 批准的创新药中，获得孤儿药认定的新药所占的比例分别为58%、44%、58% 。
由此可见，近年来孤儿药认定在新药研发中占有举足轻重的地位 。
什么是孤儿药认定？
孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA 孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development， OOPD）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定 。FDA针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于20万的疾病 。由于罕见病的患病率和发病人数是动态的，所以FDA并没有标准的罕见病目录 。
申请ODD需要满足哪些条件？
如果一个在研药物（包括生物制品）能在孤儿药认定（ODD）申请中证明其在治疗、预防或诊断一种罕见病的潜力，OOPD在审评申请资料后将会授予该药物ODD 。一般情况下，临床研究数据、动物模型（in-vivo）数据以及体外研究（in-vitro）结果均有可能作为证明在研新药有效性潜力的科学依据 。
除了符合条件的创新药可以获批ODD，对于一个非创新药物，若其含有的活性物质或主要分子结构特征与既往已批准药物相同，并且拟定治疗罕见病（或适应证）也相同，但是如果该新药显示出优于已上市药物的临床优势，同样也可以获得孤儿药认定 。
此外，对于患病人数大于20万的非罕见疾病，如果在研药物适用于该非罕见病的罕见临床亚型（orphan subset），并且通过该药物的属性（例如：作用机制、毒理特征、或已有临床数据）能够证明该药物仅限用于此亚型而不适用于此亚型之外的患病人群，并且所有适用亚型的患病人数少于20万，则该药物同样能够获得孤儿药认定 。
获得ODD认定后对研发项目有何益处？
获得ODD的药物可以享受政策上相对应的福利 。例如：新药物获批上市后享有7年市场独占权（marketing exclusivity）、免除NDA/BLA申请费（PDUFA，目前近300万美金）、临床研究费用享受25%税收减免以及可能免除部分临床数据的申报要求等一系列激励政策 。因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义 。
从投资回报的角度看，在美国开发孤儿药具有四大优势：第一，开发费用低，Ⅲ期临床费用约为非孤儿药的一半；第二，高定价，在美国，孤儿药的价格完全由市场决定，企业可以按市场能接受的最高价格定价，售价约为非孤儿药定价的6~7倍；第三，高盈利，孤儿药的投资回报率高，比非孤儿药高约一倍；第四，开发周期相对较短，各种有利的审评政策缩短了孤儿药的上市审批时间 。最后，一旦获批上市，将享受7年的美国市场独占期 。
这些激励机制后续也被逐步被欧盟吸纳 。
亚盛的孤儿药策略
亚盛三大小分子核心技术领域布局是：
细胞凋亡（BCL，IAP，MDM-P53）
转录抑制（EED)
蛋白降解(PROTAC)
亚盛也是目前国内孤儿药布局最广的企业（没有之一） 。三大核心管线1351，2575和115拥有共14张孤儿药证（国内毫无疑问的第一名，且领先太多），其中12项FDA孤儿药证，2张欧盟EMA孤儿药证 。
从前述孤儿药优惠策略中，我们即可得知，光美国FDA12项孤儿药证的最基本潜在价值就是至少免去了300*12共3600万美金的NDA或BLA申请费，且完全不谈临床上减免的费用和获批后7年市场独占权的超大福利的价值 。事实上刚刚美国获批上市和1351对标的诺华第三代Scemblix也是孤儿药身份获批上市 。包括罗氏、艾伯维的在一开始被轻视，目前大放光彩的V药也是 。
舒泰神的潜在孤儿药策略
舒泰神两大核心领域：
【孤儿药有哪些 孤儿药是什么意思】 大分子补体靶向（C5a, GM-CSF)
小核酸基因治疗（AAV载体siRNA),
事实上，舒泰神也是国内补体领域布局最前沿也最全面的企业 。我们知道C5补体靶向药的王者Alexion(390亿美金被阿斯利康收购）事实上也是孤儿药的领军企业之一，其当时唯一的产品C5补体soliris, 以小适应症孤儿药资格获批上市，获得极大成功（目前年销售40亿美金） 。
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